샌카를로스, 캘리포니아--(뉴스와이어)--글로벌 종양학 기업 비원 메디신스(BeOne Medicines Ltd., 이하 “비원”)(나스닥: ONC, 홍콩거래소: 06160, 상하이거래소: 688235)는 미국 식품의약국(FDA)이 차세대 기반형 BCL2 억제제인 BEQALZI™ (bee-KAHL-zee; sonrotoclax)에 대해 가속 승인을 부여했다고 발표했다. 해당 적응증은 브루톤 티로신 키나아제(BTK) 억제제를 포함해 최소 두 차례 이상의 전신 치료를 받은 재발성·불응성(R/R) 외투세포림프종(MCL) 성인 환자 치료다. BEQALZI는 더욱 강력한 효능과 높은 선택성, 그리고 동일 계열 치료제 대비 효능·내약성·복용 편의성을 개선할 가능성을 갖춘 약리학적 프로파일을 바탕으로 BCL2 억제 효과를 강화하도록 설계됐다.

텍사스대학교 MD 앤더슨 암센터(The University of Texas MD Anderson Cancer Center) 림프종·골수종학과의 퍼딘 클라크 석좌교수(Puddin Clarke Endowed Professor)이자 글로벌 총괄 연구책임자인 마이클 왕(Michael Wang) 박사는 “미국에서 sonrotoclax 승인 근거가 된 데이터는 BTK 억제제 치료 이후 단계의 외투세포림프종 치료에서 sonrotoclax가 기반 치료제로서 중요한 역할을 할 수 있음을 보여준다. 또한 치료 선택지가 제한적이고 예후가 좋지 않은 상황에서도 강력한 질환 조절 효과를 제공할 수 있음을 입증했다”며 “임상적 관점에서 이는 효능과 내약성을 모두 갖춘 중요한 새로운 치료 옵션을 의사들에게 제공하는 것으로, 외투세포림프종 치료 순서(sequence)를 바라보는 방식을 근본적으로 변화시킬 수 있다”고 말했다.

승인 근거 데이터

BEQALZI의 가속 승인은 1/2상 임상시험 BGB-11417-201(NCT05471843) 데이터에 기반해 이뤄졌으며, 해당 결과는 제67회 미국혈액학회(ASH) 연례학술대회 및 박람회에서 발표됐다. 해당 연구에는 유효성 데이터에 대한 독립적 검토가 포함됐으며, 다음과 같은 결과가 확인됐다:

· 전체 반응률(ORR): 52%(95% 신뢰구간[CI]: 42~62)

· 완전 반응(CR) 비율: 16%(95% 신뢰구간[CI]: 9.1~24.0)

· 반응까지의 중앙값 시간(TTR): 1.9개월

· 반응 지속기간(DOR) 중앙값: 15.8개월(95% 신뢰구간[CI]: 7.4개월~NE)로 나타났으며, 중앙값 기준 11.9개월의 추적 관찰 시점에서 데이터는 아직 완전히 성숙되지 않았다.

· 안전성: sonrotoclax 단독요법 치료는 전반적으로 양호한 내약성을 보였다.

이번 적응증에 대한 지속 승인은 현재 진행 중인 확증 임상시험 CELESTIAL-RRMCL(NCT06742996)에서 임상적 유효성이 확인되는 것을 조건으로 한다. 미국 FDA는 해당 적응증에 대해 sonrotoclax에 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation, BTD)을 부여했으며, 이와 함께 패스트트랙 지정(Fast Track Designation) 및 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)도 부여했다.

비원 메디신스(BeOne Medicines)의 혈액학 부문 최고의료책임자(CMO)인 아미트 아가왈(Amit Agarwal) 박사는 “비원은 B세포 악성종양 환자 치료 방식을 혁신하기 위해 BCL2 억제 기술의 발전과 고도화를 주도하고 있다”며 “이번 BEQALZI 승인은 외투세포림프종 환자들에게 중요한 진전을 의미하며, B세포 악성종양 치료 표준을 높이기 위해 기반형 치료제를 개발한다는 우리의 전략을 다시 한번 강화하는 계기가 됐다”고 전했다.

BTK 억제제 치료 이후의 까다로운 재발성·불응성(R/R) 외투세포림프종(MCL)을 위한 새로운 BCL2 치료 옵션

외투세포림프종(MCL)은 드물지만 공격적인 경과를 보이는 비호지킨 림프종의 한 아형이다. 미국에서는 매년 약 3300건의 신규 외투세포림프종 사례가 진단되고 있다. 많은 환자들이 초기 치료에 반응을 보이지만 재발이 흔하며, 특히 BTK 억제제 치료를 받은 이후에는 질환 진행 후 예후가 좋지 않은 경우가 많다. 이번 BEQALZI의 가속 승인은 외투세포림프종(MCL) 치료 환경에 새로운 표적 치료 기전을 도입하는 의미를 가지며, 질환이 진행됨에 따라 환자 치료 선택지를 확대하는 것의 중요성을 다시 한번 강조한다.

림프종연구재단(Lymphoma Research Foundation)의 최고경영자(CEO)인 메건 구티에레즈(Meghan Gutierrez)는 “재발성·불응성 외투세포림프종 환자들에게 질환이 진행될 때마다 남아 있는 치료 선택지에 대한 불확실성과 고민이 커진다”며 “이번 sonrotoclax의 FDA 승인은 미국 외투세포림프종 커뮤니티에 중요한 진전을 의미하며, 기존 치료 옵션을 모두 소진한 환자와 가족들에게 새로운 희망을 제공한다. 이 같은 발전은 왜 이 질환 분야에서 지속적인 연구와 혁신이 중요한지를 다시 한번 보여준다”고 언급했다.

추가 규제 및 개발 업데이트

BEQALZI는 중국에서도 재발성·불응성(R/R) 외투세포림프종(MCL) 치료제로 승인됐으며, BTK 억제제를 포함해 최소 한 차례 이상의 전신 치료를 받은 만성 림프구성 백혈병(CLL)/소림프구성 림프종(SLL) 성인 환자 치료에도 승인됐다. 또한 재발성·불응성 외투세포림프종 환자를 대상으로 한 sonrotoclax의 1/2상 임상시험 데이터는 현재 유럽의약품청(EMA) 및 기타 규제기관에서 심사 중이다.

미국 FDA는 또한 sonrotoclax에 대해 발덴스트롬 거대글로불린혈증(WM) 적응증의 패스트트랙 지정(Fast Track Designation)을 부여했으며, WM과 다발성 골수종, 급성 골수성 백혈병, 골수형성이상증후군 성인 환자 치료에 대해서는 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 부여했다.

또한 sonrotoclax는 현재 zanubrutinib을 포함한 다른 치료제들과 병용요법으로 만성 림프구성 백혈병(CLL) 치료 가능성을 평가하는 연구가 진행 중이며, 업데이트된 데이터는 2026년 미국임상종양학회(ASCO) 연례학술대회에서 발표될 예정이다.

BEQALZI™(sonrotoclax) 소개

BEQALZI™ (sonrotoclax)는 독특한 약동학 및 약력학 프로파일을 갖춘 기반형 차세대 B세포 림프종 2(BCL2) 억제제로, 동급 최고 수준(best-in-class)의 치료제가 될 잠재력을 보유하고 있다. 초기 약물 개발 단계의 전임상 및 임상 연구를 통해 sonrotoclax는 반감기가 짧고 약물 축적이 없으면서도 높은 효능과 선택성을 갖춘 BCL2 억제제임이 확인됐다. Sonrotoclax는 만성 림프구성 백혈병(CLL)을 포함한 다양한 B세포 악성종양에서 유망한 임상 활성을 보여주고 있으며, 단독요법 및 zanubrutinib을 포함한 다른 치료제와의 병용요법으로 개발이 진행 중이다. 현재까지 광범위한 sonrotoclax 글로벌 개발 프로그램에 2200명 이상의 환자가 등록됐다.

적응증

BEQALZI™ (sonrotoclax)는 브루톤 티로신 키나아제(BTK) 억제제를 포함해 최소 두 차례 이상의 전신 치료를 받은 재발성·불응성(R/R) 외투세포림프종(MCL) 성인 환자 치료에 사용되는 BCL-2 억제제다.

이번 적응증은 반응률 및 반응 지속기간 데이터를 근거로 가속 승인됐다. 해당 적응증에 대한 지속 승인은 확증 임상시험에서 임상적 유효성이 검증되고 입증되는 것을 조건으로 할 수 있다.

중요 안전성 정보

금기사항

BEQALZI는 종양용해증후군(TLS) 위험 증가 가능성으로 인해 투여 시작 시점 및 용량 증량 단계에서 강력한 CYP3A 억제제와의 병용이 금기된다.

경고 및 주의사항

· 종양용해증후군(TLS): BEQALZI는 급격한 종양 감소와 함께 종양용해증후군(TLS)에 해당하는 혈액화학 변화를 유발할 수 있으며, 이는 중증 또는 생명을 위협할 수 있어 즉각적인 관리가 필요할 수 있다. TLS는 첫 투여 후 빠르면 4시간 이내, 용량 증량 시 또는 치료 중단 후 재투여 시 발생할 수 있다. 권장 용량 증량 절차를 따른 환자의 7%에서 검사실적 또는 임상적 TLS가 발생했다. 모든 환자에 대해 TLS 위험을 평가하고 충분한 수분 공급 및 항고요산혈증 치료제를 포함한 예방 조치를 시작해야 한다. TLS 고위험 환자의 경우 정맥 수액 공급을 동반한 입원을 고려하고, 빈번한 모니터링을 시행해야 한다. 혈액화학 수치를 면밀히 모니터링하고 이상 발생 시 즉시 관리해야 한다. TLS 발생 시 BEQALZI 투여를 중단해야 하며, 재투여 시에는 처방 정보(Prescribing Information)에 명시된 용량 조정 지침을 따라야 한다.

· 중증 감염: BEQALZI는 치명적이거나 중증의 감염을 유발할 수 있다. 중증 감염은 환자의 14%에서 발생했으며, 3~4등급 감염은 17%(치명적 사례: 2.6%)에서 발생했다. 가장 흔한 3등급 이상 감염은 폐렴(10%)이었다. 감염의 징후 및 증상을 면밀히 모니터링하고 적절한 치료를 시행해야 한다. 예방적 항균제 및 면역글로불린 사용을 고려해야 하며, 중증도에 따라 BEQALZI 투여를 중단하거나 용량을 감량하거나 영구 중단해야 한다.

· 호중구감소증: BEQALZI는 호중구감소증을 포함한 중증 또는 심각한 혈구감소증(cytopenia)을 유발할 수 있다. 3~4등급 호중구 감소는 환자의 18%(4등급: 6%)에서 발생했으며, 발열성 호중구감소증은 전체 환자의 1.7%에서 발생했다. 치료 기간 동안 전체 혈구 수치를 지속적으로 모니터링해야 한다. 중증도에 따라 치료를 중단하거나 용량을 감량하거나 BEQALZI 투여를 영구 중단해야 한다.

· 배태자 독성: BEQALZI는 임신 중인 여성에게 투여될 경우 태아에 위해를 초래할 수 있다. 환자에게 태아에 대한 잠재적 위험성을 안내해야 한다. 치료 시작 전 임신 여부를 확인해야 하며, 가임 여성은 치료 기간 및 마지막 투여 후 1주 동안 효과적인 피임법을 사용해야 한다. 또한 가임 여성 파트너가 있는 남성 역시 치료 기간 및 마지막 투여 후 1주 동안 효과적인 피임법을 사용해야 한다.

이상반응

가장 흔하게 보고된 이상반응(≥15%)은 폐렴(16%)과 피로(16%)였다. 가장 흔한 3~4등급 검사실 이상 소견(≥15%)은 림프구 감소(29%)와 호중구 감소(18%)였다.

약물 상호작용

· 강력 또는 중등도 CYP3A 억제제: 병용 투여 시 BEQALZI 노출이 증가할 수 있다. BEQALZI 투여 시작 및 용량 증량 단계에서는 강력한 CYP3A 억제제 사용을 피해야 한다. 1mg 및 2mg 용량에서는 중등도 CYP3A 억제제 사용을 피해야 하며, 그 외 용량에서는 병용 시 BEQALZI 용량을 감량해야 한다. 용량 조정에 대해서는 승인된 제품 라벨 정보를 참조해야 한다.

· 강력 또는 중등도 CYP3A 유도제: 병용 투여 시 BEQALZI 노출이 감소할 수 있다. 병용 사용을 피해야 한다.

특수 환자군

수유: 여성 환자는 BEQALZI 치료 기간 및 마지막 투여 후 1주 동안 수유를 하지 않도록 안내해야 한다.

의심되는 이상반응(SUSPECTED ADVERSE REACTIONS) 보고는 비원 메디신스(BeOne Medicines)(1-877-828-5596) 또는 FDA(1-800-FDA-1088, www.fda.gov/medwatch)를 통해 할 수 있다.

미국 전체 처방 정보(U.S. Prescribing Information)를 참조하면 된다.

비원 소개

비원 메디신스(BeOne Medicines)는 전 세계 암 환자를 위한 혁신적 치료법을 발견하고 개발하는 글로벌 종양학 기업이다. 혈액 종양 및 고형 종양을 아우르는 포트폴리오를 보유한 비원은 자체 역량과 협력을 통해 다양한 신규 치료제 파이프라인의 개발을 가속하고 있다. 6개 대륙에 걸쳐 성장하는 글로벌 팀을 보유하고 있으며, 과학적 우수성과 뛰어난 속도를 바탕으로 그 어느 때보다 많은 환자에게 다가가고 있다.

비원에 대해 자세히 알아보려면 www.beonemedicines.com 을 방문하고 링크드인, 엑스, 페이스북 및 인스타그램 에서 비원을 팔로우하면 된다.

미래예측진술

본 보도자료에는 1995년 제정된 미국 민간증권소송개혁법(Private Securities Litigation Reform Act of 1995) 및 기타 연방 증권법의 의미에 따른 미래예측진술이 포함돼 있다. 여기에는 sonrotoclax의 잠재적 효능, sonrotoclax의 임상 개발·규제 이정표·허가 신청 및 승인에 대한 비원(BeOne)의 기대, 그리고 “비원 소개(About BeOne)” 항목에 포함된 비원의 계획·약속·비전 및 목표에 관한 진술 등이 포함된다. 실제 결과는 다양한 중요한 요인에 의해 미래예측진술에서 명시된 내용과 실질적으로 달라질 수 있다. 이러한 요인에는 비원이 자사 후보물질의 효능 및 안전성을 입증할 수 있는 능력, 후보물질의 임상 결과가 추가 개발 또는 판매 허가를 뒷받침하지 못할 가능성, 임상시험 개시·시점·진행 및 판매 승인에 영향을 미칠 수 있는 규제기관의 조치, 승인 시 비원이 판매 중인 의약품 및 후보물질의 상업적 성공을 달성할 수 있는 능력, 자사 의약품 및 기술에 대한 지식재산권 보호를 확보하고 유지할 수 있는 능력, 약물 개발·제조·상용화 및 기타 서비스를 제3자에 의존하는 점, 규제 승인 획득 및 의약품 상용화 경험의 제한성, 운영 자금 추가 확보 및 후보물질 개발 완료와 수익성 달성·유지 능력 등이 포함된다. 또한 비원의 최신 정기 보고서 내 ‘위험 요인(Risk Factors)’ 항목과 이후 미국 증권거래위원회(SEC)에 제출된 자료에 기술된 잠재적 위험·불확실성 및 기타 중요한 요인들도 포함된다. 본 보도자료의 모든 정보는 발표일 기준이며, 법률상 요구되는 경우를 제외하고 비원은 해당 정보를 업데이트할 의무를 부담하지 않는다.

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